دراسة واعدة تبشر بإمكانية علاج أمراض الدم الوراثية بالتعديل الجيني

قدم مجموعة من العلماء نتائج مبشرة وواعدة باستخدام التعديل الجيني في مجال علاج أمراض الدم الوراثية التي تصيب الملايين في مختلف دول العالم.

وذكر موقع "medical press" الطبي، أن العلاج بالتعديل الجيني يفتح آفاقًا مستقبلية واعدة أمام الشفاء من أمراض الدم الوراثية كمرض فقر الدم المنجلي أو الأنيميا المنجلية، وهو أحد أنواع مرض فقر الدم وأشهر أمراض الدم الوراثية التي تصيب كريات الدم الحمراء.

ويعرب العلماء عن أملهم في أن تكون هذه الطريقة العلاجية القائمة على تغيير الحمض النووي بشكل مستمر في خلايا الدم باستخدام تقنية (CRISPR) قادرة على تحرير الجينات.

وتعتبر تلك وسيلة يستخدمها الباحثون في تعديل وظائف الجينات بهدف العلاج من الأمراض وإصلاح بعض العيوب الوراثية، قد تعالج مرض فقر الدم المنجلي الوراثي واضطرابات الدم الموروثة المعروفة باسم (beta thalassemia) والتي علاجها الوحيد هو زرع نخاع العظم.

وأجرى العلماء تجاربهم على 10 مرضى، وجاءت النتائج إيجابية، حيث لم يعودوا بحاجة إلى عمليات نقل الدم بشكل منتظم كالسابق، واختفت الآلام المبرحة المصاحبة للأعراض.

وقالت فيكتوريا جراي، البالغة من العمر 35 عاما، وهي أول مريضة تخضع للعلاج الجديد الذي اشتملت عليه الدراسة، إنها كانت تعاني من آلام شديدة ولكن العلاج جعلها تتوقف عن تناول المسكنات التي اعتادت تناولها.

وصرح هايدار فرانجول، أحد القائمين على الدراسة، وهو دكتور بمعهد سارة كانون للأبحاث، أن العلاج يقوم على فصل الخلايا الجذعية من دم المريض ثم القيام بعملية التعديل الجيني باستخدام تقنية (CRISPR).

وأكد هايدار أن التجارب تؤكد أن لتعديل الجينات نتائج واعدة ومشجعة في علاج أمراض فقر الدم الوراثية.